꽁 머니 바카라 Pharmaceutical Co., Ltd.

Otsuka Pharmaceuticals, Inc. (본사 : 도쿄, CEO : Inoue Makoto, 이하 "Otsuka Pharmaceuticals")는 "Ulefnersen : ULEFNEREN, NOT : ULEFNEREN, NOT : ULEFNERSEN, NOT : ULEFNERED, NOT : ULEFNERSEN, ULEFNEREN,"ULEFNERSEN (NOT : ULEFNERED)에 대한 전꽁 머니 바카라 제조 및 판매 권한을 얻기위한 라이센스 계약을 체결했습니다. FUS (육종에서 융합) 돌연변이로 인한 근 위축성 측면 경화증 (ALS)에 대한 치료로 개발되고 있습니다. Ionis는 유럽과 일본을 포함하여 아시아에서 개발 및 판매 된 유전성 혈관 부종 발작 억제제 인 Donidalorsen에 따라 두 가지 제품을 소개 할 것입니다.

Amuorotrophic interal sclerosis (ALS)는 심각한 질병으로, 사지의 근육 약화, 호흡기 근력 마비를 유발하며 몇 년 안에 자발적인 호흡에 어려움을 겪을 수 있습니다. 전 꽁 머니 바카라 ALS 환자의 수가 증가하고 있으며 2040 년까지 30 만 명을 초과 할 것으로 추정됩니다. 질병의 발병 원인은 아직 완전히 이해되지 않았지만 지금까지 ALS를 유발하는 30 개 이상의 유전자가 발견되었습니다. FUS는 일본에서 ALS에서 두 번째로 흔한 유전자 (서부에서 3 ~ 4 위)로 알려져 있습니다. ALS 장군과 달리, FUS의 유전자 돌연변이로 인한 "FUS-ALS"는 40 세 정도의 어린 나이를 가진 사람들에게 더 흔하며 상태의 매우 빠른 진행이 특징입니다.^*1,2

이 제품은 이오니스에 의해 생성 된 안티센스 올리고 뉴클레오티드라고 불리는 핵산 약물입니다. 12 주마다 척수 주사 인 FUS-ALS는 유전자 돌연변이로 인해 독성이 있고 신경에 축적되는 비정상적인 FUS 단백질의 생성을 억제합니다. Ionis는 현재 일본을 포함한 여러 국가에서 전 꽁 머니 바카라 3 단계 시험을 수행하고 있으며, 성공적으로 개발되면이 약물은 "Fus-als"에 대한 꽁 머니 바카라 최초의 치료법이 될 수 있습니다.

이 계약을 통해 Otsuka Pharmaceutical은 Ionis에게 승인 및 판매 목표에 따라 일시불 (1 천만 달러)과 이정표를 지불합니다. 전꽁 머니 바카라 제조 및 판매는 Otsuka Pharmaceutical이 독점적으로 수행 할 것이며 판매에 따라 로열티는 Ionis에게 지불됩니다. 또한, 2025 년부터 임상 시험의 개발 비용은 이온에 상환됩니다.

Otsuka Pharmaceutical의 CEO 인 Inoue Makoto는 "충족되지 않은 의학적 요구를 충족시키기 위해 Otsuka Pharmaceutical은 Worldwide, Luphrithith와 같이 Worldwide의 치료를 목표로하는 희귀 질환 치료의 꽁 머니 바카라적인 발달에 초점을 맞추고 있습니다. 신장염, 유전성 혈관 부종 (HAE) 및 PKU (Phenylketonuria)는 Ionis와의 추가 파트너십을 통해 전 꽁 머니 바카라의 FUS 돌연변이가있는 ALS 환자의 치료에 기여할 것입니다. "

*1 Nature Communications (https://www.nature.com/articles/ncomms12408）

*2 인간 유전학 저널 (https://www.nature.com/articles/s10038-022-01055-8)