꽁 머니 바카라 Pharmaceutical Co., Ltd.

꽁 머니 바카라 Pharmaceuticals, Inc. (본사 : 도쿄, CEO : Inoue Makoto, 이하 "꽁 머니 바카라 Pharmaceuticals")는 꽁 머니 바카라 Pharmaceuticals (MAA)가 약물 판매에 적용되었다는 것을 알리게되어 기쁘다. CE; CEO : Brett P. Monia, Ph.D., 이하 "Ionis")는 Ionis Pharmaceuticals, Inc.의 유전성 혈관 부종의 재발을 예방하기위한 약물을 개발했습니다 (Brett P. Monia, Ph.D., 이하 "Ionis"). 12 세 이상의 성인과 청소년의 유전성 혈관 부종의 재발을 방지한다는 표시.

HERATOLOGICAL 꽁 머니 바카라 (HAE)는 얼굴 (입술, 눈꺼풀, 혀 등, 복부 및 팔다리를 포함하여 신체의 다양한 부분의 반복적 인 부종뿐만 아니라 몸의 다양한 부위, 예를 들어 위장관 및 후두를 포함하여 신체의 다양한 부종을 특징으로하는 상 염색체 우성 유전 질환입니다. 소화관 또는 후두의 부종은 복통과 호흡 곤란으로 이어져 죽음으로 이어질 수 있습니다. 이것은 50,000 명 중 1 명으로 알려진 드문 질병이며 인종적으로 불평등 한 것으로 생각되며 약 75%는 가족이라는 말을합니다. (참조 : HAE 의학적 치료 지침, 개정 된 2023 판)

Dnidalorsen은 HAE 공격으로 이어지는 경로를 차단하고 PREKALLIKREIN (PKK)의 생산을 억제하도록 설계된 RNA 표적 제로 설계되었습니다. 2 단계 시험은 HAE 꽁 머니 바카라의 감소 효과와 우수한 안전성과 내약성을 확인했습니다. 3 단계 시험 (오아시스-하 및 오아시시스플러스 시험)에서, 도니 길로 슨은자가 주사와의 자체 관리를 포함하여 월 평균 HAE 꽁 머니 바카라 비율의 유의하고 지속적인 감소를 포함하여 여러 종말점에 걸쳐 긍정적 인 결과를 보여 주었다. 그것은 미국과 유럽에서 고아 의약품으로 지정되었으며 2024 년 11 월 Ionis는 미국 식품의 약국 (FDA)이 Donidalorsen의 새로운 약물 승인 응용 프로그램 (NDA)을 받아 들였다고 발표했다.

2023 년 12 월, 꽁 머니 바카라 Pharmaceutical은 Ionis 로부터이 약물에 대한 독점 유럽 판매 권리를 취득하기위한 라이센스 계약에 서명했습니다. 또한 2024 년 6 월, 회사는 일본을 포함한 아시아 지역을 대상 지역에 추가하기위한 라이센스 계약을 체결했습니다. 꽁 머니 바카라 Pharmaceutical은 상 염색체 우성 다낭성 신장 질환 (ADPKD)과 같은 희귀 질환을 치료하기위한 전 세계적으로 치료 약물을 제공합니다. 유럽과 일본을 포함한 아시아의 HAE 환자에게 주요 RNA- 표적화 된 약물 발견 회사 인 Ionis가 만든이 약물을 전달함으로써 우리는 충족되지 않은 의학적 요구에 기여할 것입니다.