바카라 게임 하기 Pharmaceutical Co., Ltd.

일본 도쿄 - 2013 년 8 월 30 일 -1tdd는 오늘 발표 된 Autosoman Dendernant Polycy kidney hoidecial (AutoSomant PolyCystic Kidney Diseasion)이있는 성인 환자의 치료를위한 새로운 약물 적용 (NDA)에 관한 미국 식품의 약국 (FDA)으로부터 완전한 응답 편지 (FDA)로부터 완전한 응답 편지 (FDA)를 받았다고 발표했습니다. FDA는 CRL을 발행하여 응용 프로그램에 대한 초기 검토가 완료되었음을 전달합니다. 그러나 현재 형식으로 신청서를 승인하고 추가 정보를 요청할 수 없습니다.

FDA는 바카라 게임 하기에게 보낸 서한에서 바카라 게임 하기가 ADPKD 환자에서 Tolvaptan의 효율과 안전성을 추가로 평가하기 위해 추가 데이터를 제공합니다.

"바카라 게임 하기는 FDA의 응답 내용을 평가하고 있으며 기관과 긴밀히 협력하여 뛰어난 질문을 해결하기위한 실행 가능한 경로가 있는지 결정할 것입니다. 제공자. "

소개 Tolvaptan

Tolvaptan은 ADPKD가 급격히 진행될 위험이있는 환자를위한 바카라 게임 하기 질환의 진행을 늦추기위한 치료로 개발 중입니다.^*1Tolvaptan은 만성 바카라 게임 하기 질환 (CKD) 단계 1-3에 있던 어린이들에게 증가 된 환자에서 연구를 시작했습니다.^*1결과는 2012 년 12 월 New England Journal of Medicine에 게시되었습니다.^*1

Tolvaptan은 낭종 형성, 확산 및 성장을 억제하는 것으로 여겨집니다.^*1낭종 형성은 Arginine vasopressin이라는 말의 결합에 의존합니다.₂Receptor.^*1,2Vasopressin은 V의 작용제 역할을합니다.₂수용체, 낭종 증식을 가속화, 낭포 성 구조로의 유체 분비 및 낭종 성장, 궁극적으로 기능 장애 바카라 게임 하기으로 이어진다.^*1,2Tolvaptan은 선택적 V₂세포 증식 및 유체 분비로 이어지는 순환 AMP 경로의 바소프레신-매개 활성화를 차단하는 수용체 길항제.^*1

ADPKD 소개

ADPKD는 미국의 약 2,000 명 중 1 명 (120,000 명)에서 진단 된 유전 질환이며 FDA에 의해 고아 상태로 지정되었습니다.^*3다낭성 바카라 게임 하기 질환 (PKD)이라고 불리는 가장 흔한 유형 유전자 바카라 게임 하기 장애입니다.^*4,5PKD는 두 어린이 모두에서 수많은 낭종의 발달에 의해 주로 특징 인 진보적 인 질병입니다.^*5질병은 바카라 게임 하기 기능을 조절하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다.^*4두 가지 유형의 유전자 돌연변이가 ADPKD, PKD1 돌연변이 및 PKD2 돌연변이를 유발할 수 있습니다.^*4ADPKD를 일으키는 유전자 돌연변이는 지배적 인 특성입니다. 즉, 사람이 장애가있는 경우 각 자녀 또는 형제 자매가 질병이 발생할 위험이있을 가능성이 50 %입니다.^*5

ADPKD는 바카라 게임 하기 손상과 기능 장애를 일으키는 생명을 위협하는 질병입니다.^*5,6말기 바카라 게임 하기 질환 (ESRD)의 네 번째 주요 원인입니다.^*6ADPKD 환자가 ESRD를 입력하는 평균 연령은 56입니다.^*7건강한 바카라 게임 하기 조직을 통해 증식하는 여러 낭종의 형성 및 성장으로 인해 PKD에 의해 영향을받는 바카라 게임 하기이 크게 증가했습니다.^*5

• 참조 :
• *1Torres, Ve et al. "상 염색체 우성 다낭성 바카라 게임 하기 질환 환자의 Tolvaptan." 뉴 잉글랜드 의학 저널, 2012 : 367 (25) : 2407-2418
• *2Patel V, et al. "다낭성 Kidsney 질병의 발병 및 치료의 발전"텍사스 대학교, 소아과 2009
• *3파일의 데이터. Tolv-002. 바카라 게임 하기 America Pharmaceuticals, Inc.
• *4Ahrabi, A, et al. "PKD1 haploinsufficiency는 마우스에서 부적절한 해산 증후군을 유발합니다."Journal of the American Society of Nephrology 2007; 18 : 1740-1753
• *5다낭성 바카라 게임 하기 질환. 국가 바카라 게임 하기 및 비뇨기 질병 정보 정보 센터. (2010 년 9 월). 2013 년 6 월 17 일에 확인 함 :
  http://kidney.niddk.nih.gov/kudiseases/pubs/polycystic/
• *6Elhassan E, et al. "상 염색체 우성 다낭성 바카라 게임 하기 질환의 진행." 바카라 게임 하기 이식의 아랍 저널 2009; 2 (2) : 27-44
• *7Ahsan A & Perrone R. "다낭성 바카라 게임 하기 질환의 말기 바카라 게임 하기 질환." 다낭성 바카라 게임 하기 질환 : 벤치에서 침대 옆에서 2013; 164-174 DOI : 10.2217/9781780841748