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바카라 추천 사이트 Pharmaceutical Co., Ltd. (바카라 추천 사이트)는 Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis)와의 전세계 라이센스 계약 (Ionis)과 시장의 권리에 대한 전세계 라이센스 계약에 대한 우리의 진입을 기쁘게 생각합니다.<육종에서 융합(fus) 유전자.

이 계약은 일본을 포함한 유럽과 아시아에서의 개발 및 판매 권리를 인수 한 후 유럽 혈관 자마 공격 억제 약물 Donidalorsen (일반 이름)을 위해 유럽과 아시아에서의 개발 및 판매 권리를 획득 한 후 오츠카의 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO) 의학을 두 번째로 소개합니다.

ALS는 심각한 신경 퇴행성 질환으로 사지와 호흡기 근육 마비에 빠른 근육 약화를 유발합니다. 일단 질병이 나타나면, 그것은 일반적으로 계속 진행되고 있으며 몇 년 안에 후원 적으로 숨을 쉬기가 어려워 질 수 있습니다. 전 세계 ALS 환자의 수가 증가하고 있으며 2040 년 까지이 질병에 30 만 명이 넘는 사람들이있을 것으로 추정됩니다.^*1.

fus-als는fus유전자. 일본에서 ALS에 대한 두 번째로 흔한 원인 유전자이며 유럽과 미국에서 가장 흔한 세 번째 또는 네 번째 유전자입니다. 전형적인 ALS와 달리 FUS-ALS는 젊은이들에게 더 흔하며 평균 발병 연령은 약 40 명이며 질병의 매우 빠른 진행이 특징입니다.^*1,2

Ionis에 의해 발견되고 개발 된이 약물 후보는 돌연변이 된 FUS 단백질의 생성을 억제함으로써 유전자 돌연변이로 인해 뉴런에서 비정상적인 FUS 단백질의 축적에 의해 야기 된 신경 퇴행성 조건 인 FUS-ALS를 치료하는 것을 목표로한다. 배달은 12 주마다 척수강 내 관리에 의해입니다. Ionis는 2025 년부터 바카라 추천 사이트의 비용 상환에 따라 일본을 포함한 여러 국가에서 Ulefnersen에 대한 진행중인 3 단계 시험을 수행하고 있습니다. 개발 및 규제 검토가 성공적으로 진행되면 Ulefnersen은 FUS-ALS의 첫 번째 치료법이 될 수 있습니다.

계약 조건에 따라 바카라 추천 사이트는 Ionis에게 미국 $ 천만 달러의 선불 지불과 규제 승인 및 판매 목표 달성에 근거한 이정표 지불금을 지불합니다. Ionis는 또한 제품 판매에 대한 로열티를받을 자격이 있습니다. 오츠카는 규제 승인을 신청하고 전 세계 제품의 제조 및 판매를 독점적으로 수행 할 것입니다.

Makoto Inoue, 바카라 추천 사이트 Pharmaceutical Co., 바카라 추천 사이트 Pharmaceutical의 사장 겸 대표 이사는 다음과 같이 말했습니다. (Hae) 및 PHENYLKETONURIA (PKU)는 Ionis Pharmaceuticals와의 확장 된 공동 작업을 통해 FUS 돌연변이에 의해 성취 된 ALS와 함께 전 세계 환자의 치료에 기여하기 위해 노력할 것입니다. "

*1 자연 통신 (https://www.nature.com/articles/ncomms12408）

*2 인간 유전학 저널 (https://www.nature.com/articles/s10038-022-01055-8)