바카라 시스템 배팅 제약 주식회사

바카라 시스템 배팅 제약 주식회사(본사 : 도쿄도, 대표 이사 사장 : 이노우에 마키, 이하 '바카라 시스템 배팅 제약')는 Jnana Therapeutics Inc. 그리고 주나나는 오바카라 시스템 배팅 제약의 100 % 자회사 인 바카라 시스템 배팅 아메리카

올해 8월에 체결한 합의 내용에 근거하여, 바카라 시스템 배팅 제약은 주나나 주주에게 회사의 전체 발행 주식의 취득 대가로 800백만 달러를 지불했습니다. 또한 향후 개발품의 진척에 따라 개발 마일스톤 및 약사 마일스톤으로 최대 325백만 달러를 지불할 수 있습니다.

주나나는 독창적이고 혁신적인 신약 접근법인 RAPID(Reactive Affinity Probe Interaction) Discovery) 플랫폼을 이용하여, 종래의 스크리닝 시스템에서는 저분자 의약품의 획득이 어려웠던 다양한 의약품 표적에 대해, 1인 클래스의 화합물을 동정하고, 자가면역 질환 영역이나 일부의 희소 질환

이 의약 기술을 사용하여 회사는 신장에서 아미노산 재 흡수를 조절하는 단백질에 대한 경구 저분자 억제제 JNT-517을 개발하고 유아기에서 증상이 나타나는 경우가 많습니다. 희귀 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자에서 1b/2단계 시험을 진행하고 있습니다.

단계1b/2시험 중간 분석 데이터

• 질환의 중증도, 기존 치료에 대한 비반응성에 관계없이 투여 후 1주 이내에 강한 혈중 페닐알라닌 감소 효과가 관찰되었다.
• 150mg 그룹(1일 2회, 경구 투여)에서, 투여 2 내지 4주 후의 혈중 페닐알라닌의 평균값은 투여 전으로부터 60% 감소하였다(위약과의 통계적 유의차 p=0.0002) .
• 모든 투여 군에서 심각한 부작용은 관찰되지 않았으며 내약성과 안전성이 확인되었습니다.

(참고: 포스터 발표 자료https://www.바카라 시스템 배팅tx.com/jnt-517-a-first-in-class-slc6a19-inhibitor/）

JNT-517은 PKU에 대해 미국 식품의약국(FDA)에서 오팬 드래그 지정 및 소아 희소질환 의약품 지정을, 유럽 의약청(EMA)에서 오팬 지정을 받았습니다. 또한 EMA에서는 고페닐알라닌혈증에 대한 우선의약품 지정(PRIME: PRIority MEdicines)을 받고 있습니다.