일본 도쿄 - 2013 년 8 월 6 일 -1tdd.는 오늘 미국 식품의 약국 (FDA) 심혈관 및 바카라 이기는 법 약물 자문위원회가 ADPKD의 치료에 대한 톨르비트 승인에 반대 투표했다고 발표했다. 자문위원회는 ADPKD의 Tolvaptan을 승인하지 않기로 9 ~ 6으로 투표했습니다. FDA는위원회의 지침에 구속되지 않고 조언을 고려합니다.

"우리는위원회의 권고에 실망하는 동안, 우리는 환자와 의사에게 ADPKD에 대한 새로운 치료를 희귀 한 유전 질환을 제공하는 데 전념하고 있습니다. 우리는 패널의 우려를 해결하기 위해 FDA와 계속 논의하기를 기대하고 있습니다."

19384_19609^*1ADPKD 환자가 말기 바카라 이기는 법 질환 (ESRD)에 들어가는 평균 연령은 56입니다.^*2오늘날 ADPKD에 대해 구체적으로 표시된 치료 옵션은 없으며 의사는 ADPKD가 진행될 때 증상 관리, 투석 및 이식에 의존하는 질병 관리에 의존하는 자원이 제한되어 있습니다.^*1,3

FDA는 올해 초 Tolvaptan에 대한 Otsuka의 NDA (New Drug Application)를 수락하여 약물에 우선 순위 검토 상태를 부여하고 2013 년 9 월 1 일의 PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) 목표 날짜를 부여했습니다.

소개 Tolvaptan

Tolvaptan은 현재 ADPKD가 급격히 진행될 위험이있는 환자의 바카라 이기는 법 질환의 진행을 늦추는 치료법으로 검토 중입니다. Tolvaptan은 치료를 주도하여 만성 바카라 이기는 법 질환 (CKD) 단계 1-3에있는 어린이가 증가한 환자에서 연구되었습니다. 결과는 2012 년 12 월 New England Journal of Medicine에 발표되었습니다.

Tolvaptan은 낭종 형성, 확산 및 성장을 억제하는 것으로 여겨집니다.^*4낭종 형성은 V2 수용체에 아르기닌 바소프레신이라고 불리는 말의 결합에 의존합니다.^*4,5Vasopressin은 V2 수용체의 작용제 역할을하며, 낭종 증식, 낭성 구조로의 유체 비밀 및 낭종 성장을 가속화하여 궁극적으로 확대, 기능 장애 바카라 이기는 법으로 이어진다.^*4,5Tolvaptan은 세포 증식 및 유체 분비로 이어지는 순환 AMP 경로의 바소프레신-매개 활성화를 차단하는 선택적 V2 수용체 길항제이다.^*4

ADPKD 소개

ADPKD는 다낭성 바카라 이기는 법 질환 (PKD)이라고 불리는 가장 흔한 유전 유전자 바카라 이기는 법 장애입니다.^*6PKD는 두 어린이 모두에서 수많은 낭종의 발달에 의해 주로 특징 인 진보적 인 질병입니다.^*1질병은 바카라 이기는 법 기능을 조절하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다.^*6두 가지 유형의 유전자 돌연변이가 ADPKD, PKD1 돌연변이 및 PKD2 돌연변이를 유발할 수 있습니다.^*6PKD1 돌연변이를 가진 사람들은 일반적으로 PKD2 돌연변이를 가진 사람들보다 더 빠르게 진행되는 바카라 이기는 법 질환이 있습니다.^*6ADPKD를 유발하는 유전자 돌연변이는 지배적 인 특성입니다. 즉, 사람이 장애가있는 경우 각 자녀 또는 형제 자매가 질병 발병 위험에 처할 가능성이 50 %입니다.^*1

ADPKD는 바카라 이기는 법 손상과 기능 장애를 일으키는 생명을 위협하는 질병입니다.^*1,7ESRD의 네 번째 주요 원인입니다.^*7ADPKD 환자가 ESRD를 입력하는 평균 연령은 56입니다.²건강한 바카라 이기는 법 조직을 통해 증식하는 여러 낭종의 형성 및 성장으로 인해 PKD에 의해 영향을받는 바카라 이기는 법이 크게 증가했습니다.^*1

• *1다낭성 바카라 이기는 법 질환. 국가 바카라 이기는 법 및 비뇨기 질병 정보 정보 센터. (2010 년 9 월). 2013 년 6 월 17 일에 확인 함 :http://kidney.niddk.nih.gov/kudiseases/pubs/polycystic/
• *2Ahsan A & Perrone R. "다낭성 바카라 이기는 법 질환의 말기 바카라 이기는 법 질환." 다낭성 바카라 이기는 법 질환 : 벤치에서 침대 옆에서 2013; 164-174 DOI : 10.2217/9781780841748
• *3Wüthrich, P 및 Changlin M. "다낭성 바카라 이기는 법 질환의 수생 치료." 뉴 잉글랜드 의학 저널; 2012, 367 (25) : 2440-2441
• *4Torres, Ve et al. "상 염색체 우성 다낭성 바카라 이기는 법 질환 환자의 Tolvaptan." 뉴 잉글랜드 의학 저널, 2012 : 367 (25) : 2407-2418
• *5Patel V, et al. "다낭성 Kidsney 질병의 발병 및 치료의 발전"텍사스 대학교, 소아과 2009
• *6Ahrabi, A 등 "PKD1 haploinsufficiency는 마우스에서 부적절한 해산 증후군을 유발합니다."Journal of the American Society of Nephrology 2007; 18 : 1740-1753
• *7Elhassan E, et al. "상 염색체 우성 다낭성 바카라 이기는 법 질환의 진행." 바카라 이기는 법 이식의 아랍 저널 2009; 2 (2) : 27-44