안전 바카라 Pharmaceutical Co., Ltd.

안전 바카라 Pharmaceutical Co., Ltd. (안전 바카라) 및 Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis)는 캘리포니아에 기반을 둔 RNA- 표적 치료의 리더 인 두 회사가 안전 바카라에 대한 라이센스 마케팅 권리를 획득하기 위해 RNA-Targeted Therapy의 리더 인 캘리포니아에 기반을 둔 라이센스 마케팅 권리를 획득했다는 발표했다. (일반 이름) 유럽에서.

hae는 피부의 예측할 수없고 자주 심한 팽창, 위장관 (GI) 지역, 상부 호흡기 시스템, 얼굴 및 목이 특징 인 희귀하고 생명을 위협하는 상 염색체 우세 유전 질환입니다. 위장관과 후두의 부종은 복통과 호흡을 유발할 수 있으며, 심한 경우에는 질식으로 인한 사망이 발생할 수 있습니다. 대부분의 경우 질병 발병 연령은 십대 시절에 발생하며 미국과 유럽에서 20,000 명 이상의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. (Weller K, et al. Allergy. 2016; 71 (8) : 1203-1209)

Donidalorsen은 Prekallikrein 또는 PKK 경로를 표적화하도록 설계된 조사 리간드-접합 된 안티센스 (LICA) 의약품입니다. PKK는 유전 혈관 부종 (HAE)의 급성 공격과 관련된 염증 매개체를 활성화시키는 데 중요한 역할을합니다. 2 단계 연구는 HAE 공격을 줄이는 효율성과 유리한 안전성 및 내약성 프로파일을 보여 주었다. Ionis는 현재 전 세계 3 단계 연구를 수행하고 있으며 미국에서 고아 약물 지정이 접수되었습니다.

계약 조건에 따라 안전 바카라는 Ionis에게 미국 6 천 5 백만 달러의 선불 지불과 규제 및 판매 목표 달성에 따라 이정표 지불을 지불합니다. Ionis는 또한 제품 판매에 대한 로열티를받을 자격이 있습니다. 안전 바카라는 규제 승인을 신청하고 유럽에서 제품을 독점적으로 상업화 할 것입니다.

우리는 유럽의 환자들에게 희귀 질환 의약품을 가져 오는 입증 된 결과를 감안할 때 오츠카와 협력하게되어 기쁩니다. "이 계약은 우리의 상용화 노력을 처음 미국 시장에 초점을 맞추기위한 전략과 일치합니다. 우리는 현재까지 Donidalorsen의 강력한 제품 프로필에 의해 권장되어 내년 상반기에 HAE가있는 중추적 인 Topline 3 Phase 3 Donidalorsen의보고를 기대합니다."

Makoto Inoue, 안전 바카라 Pharmaceutical Co., 안전 바카라 Pharmaceutical Co.의 사장 겸 대표 이사는 다음과 같이 말했습니다. HAE 환자의 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하기 위해 Donidarorsen을 유럽 환자에게 데려 오는 것. "