바카라 루쥬 Pharmaceutical Co., Ltd.

• 1 차 및 주요 2 차 엔드 포인트는 상 염색체 우성 다낭성 신장 질환 (ADPKD)에서 톨 vaptan의 효율성과 안전성을 조사한 추가 단계 3 임상 시험에서 톨 vaptan 대 위약에 대해 양성이었다.
• 데이터는 2013 년 ADPKD의 바카라 루쥬에 대한 NDA (New Drug Application)에 대해 FDA가 발행 한 전체 응답 편지 (CRL)를 다루기위한 것입니다.
• 시험 결과는 2017 년 하반기 신장 의료 의회에서 발표를 위해 제출됩니다

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시험의 1 차 평가 변수는 추정 사구체 여과율 (EGFR)이 치료 전 기준선 수준에서 치료 후 평가로의 변화였습니다. 바카라 루쥬으로 치료받은 환자에서 EGFR의 감소는 위약으로 치료받은 환자보다 상당히 적었다 (P<0.0001). EGFR은 크레아티닌 기반 추정 방정식을 통해 측정 된 Kidsneys에서 모든 단일 기능성 네프론 (필터링 단위)의 여과율의 합의 추정치입니다.^*1이 연구에서 관찰 된 차이는 1 년 동안이 환자의 위약에 비해 신장 기능 상실이 35% 감소한 것을 나타냅니다. 주요 2 차 종말점은 연구에서 측정 된 모든 측정 된 시점에서 연간 EGFR 기울기의 감소를 감소시키는 데있어 톨 vaptan 처리의 효율과 위약의 비교였다. 이 데이터는 또한 바카라 루쥬 vs. 위약 (p<0.0001)의 상당한 이점을 보여 주었다.

시험은 이전 연구에 확인 데이터를 공급하기 위해 완료되었습니다^*2ADPKD를 가진 성인 치료에서 바카라 루쥬에 대한 신약 적용 (NDA)에 대해 2013 년 미국 식품 의약 국 (FDA)이 발행 한 전체 응답 서한 (CRL)을 다루려면

Phase 3, MultiCenter, 국제, 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검 시험은 바카라 루쥬의 효율과 안전성 (45 ~ 120 mg/day)을 위약과 비교했습니다. 시험 등록은 18 세에서 65 세 사이의 성인이 ADPKD로 유발 된 만성 신장 질환을 가진 성인이었다 (65-25 mL/분까지의 EGFR). 총 1,370 명의 환자가 바카라 루쥬 또는 위약으로 무작위 배정되었고 12 개월 동안 치료되었습니다.^*3

시험 중에 바카라 루쥬에 대한 새로운 안전 문제는 없었다. 이전 연구에서와 같이^*25% 및 위약보다 1% 이상)과 관련된 가장 흔한 부작용은 설사 (6.9% vs. 3.4%), 피로 (6.8% 대 3.5%) 및 다뇨증 (5.3% 대 1.6%)을 포함했습니다.
재판 결과는 2017 년 하반기 신장 의료 의회에서 발표를 위해 제출됩니다.

1. 1Lascano M., Poggio E. 창조물 기반 추정 방정식에 의한 신장 기능 평가. 클리블랜드 클리닉, 평생 ​​교육 센터. 2010.
2. 2Torres VE, Harris PC et al. 상 염색체 우성 다낭성 신장 질환 환자의 바카라 루쥬. Nejm. 2012; 367 (25) : 2407-2418
3. 3Torres VE, Devuyst, O et al. 상 염색체 우성 다낭성 신장 질환의 톨 vaptan 안전 및 효율성을 조사하는 임상 시험의 근거 및 설계. J Nephrol. 2017; 45 (3), 257-266